Para o médico Dr. José Admirço Lima Filho as terapias gênicas são uma área em rápido crescimento na medicina futurista, com o potencial de tratar doenças genéticas raras de forma eficaz. Essas doenças são causadas por plantas genéticas específicas e vivem apenas um pequeno número de pessoas. Algumas dessas doenças são graves e podem levar à morte precocemente, enquanto outras podem causar incapacidade e sofrimento.
As terapias gênicas visam corrigir a mutação genética responsável pela doença, permitindo que o corpo funcione normalmente. Existem várias abordagens diferentes para as terapias gênicas, incluindo a edição de genes, a substituição de genes e a terapia de vetor viral.
A edição de genes é uma técnica que permite aos cientistas “editar” o DNA de uma célula, corrigindo a mutação responsável pela doença. Para o Dr. José Admirço Lima Filho Uma das técnicas de edição de genes mais conhecidas é a CRISPR-Cas9, que permite aos cientistas “cortar” e “colar” o DNA de uma célula com precisão.
A retenção de genes é uma abordagem em que os cientistas adicionam um gene de forma saudável a uma célula para substituir o gene mutado responsável pela doença. Isso pode ser feito por meio de vetores virais, como o vírus da adeno-associado (AAV), que é usado para transportar o gene de forma saudável para as células do corpo.
A terapia de vetor viral é uma abordagem que consiste em usar vírus modificados para transportar genes saudáveis para as células do corpo. Segundo o Dr. José Admirço Lima Filho Esses vírus modificados são projetados para se ligar e entrar somente nas células suportadas pela doença, evitando danos a células saudáveis.
Essas terapias gênicas têm o potencial de tratar doenças genéticas raras de forma eficaz, mas ainda precisam passar por mais estudos clínicos para confirmar sua segurança e eficácia. Além disso, essas terapias podem ser caras e acessíveis para poucos indivíduos, e ainda há muito a ser feito para torná-las disponíveis para pacientes que realmente precisam.
Outra preocupação é com a privacidade e segurança do paciente, como a possibilidade de acesso não autorizado aos dados gerados pelas terapias gênicas, e os efeitos a longo prazo dessas terapias ainda precisam ser estudados. O Dr. José Admirço Lima Filho diz que, além disso, as terapias gênicas ainda precisam passar por testes clínicos rigorosos antes de serem aprovadas pela FDA e outras agências reguladoras.
Apesar desses desafios, as terapias gênicas representam uma grande esperança para pacientes com doenças genéticas raras que não respondem a outras terapias. Como a tecnologia continua a evoluir, as terapias gênicas podem se tornar cada vez mais precisas e seguras, além de mais acessíveis para um maior número de pacientes.
O Dr. José Admirço Lima Filho entende que as terapias gênicas também podem ser combinadas com outras terapias, como a terapia celular, para obter resultados ainda melhores. Isso pode incluir o uso de células-tronco para reparar tecidos danificados ou regenerar órgãos.
É importante destacar que as terapias gênicas não são a única opção para tratar doenças genéticas raras. Outras abordagens, como a medicina preventiva e a terapia celular, também podem ser eficazes. No entanto, as terapias gênicas oferecem uma nova e emocionante opção para pacientes com doenças genéticas raras que podem não responder a outras terapias.
Portanto, as terapias gênicas são uma tecnologia em desenvolvimento na medicina futurista que visam corrigir o equilíbrio genético responsável por doenças raras. Eles têm o potencial de tratar essas doenças de forma eficaz, mas ainda precisam passar por mais estudos clínicos para confirmar sua segurança e eficácia. O Dr. José Admirço Lima Filho acredita que, como a tecnologia continua a evoluir, as terapias gênicas podem se tornar uma opção cada vez mais viável para pacientes com doenças genéticas raras.